DerEggi hat geschrieben: zum Beitrag navigieren6. Jun 2025, 11:34
Da ich beruflich mit der klinischen Entwicklung von Arzneimitteln zumindest entfernt zu tun habe, möchte ich an dieser Stelle ein paar grundlegende Informationen zu den verschiedenen klinischen Entwicklungsphasen teilen. In den letzten Wochen habe ich hier im Thread einige haarsträubende Aussagen dazu gelesen in denen wirklich sehr viele Begrifflichkeiten durcheinander geworfen wurden. Wenn wir uns auf die gängigen Definitionen und Konventionen einigen, lassen sich sicherlich einige Missverständnisse in unseren Diskussionen vermeiden.
Entwicklungszyklus eines Arzneimittels von der Präklinischen Entwicklung bis zur Marktzulassung:
Präklinische Forschung (Vor Phase 1)
Ziel: Nachweis von Sicherheit und Wirksamkeit im Labor und an Tieren.
Maßnahmen:
- In-vitro-Tests (z. B. Zellkulturen)
- Tierversuche (Pharmakodynamik, Toxikologie)
- Ermittlung der maximal verträglichen Dosis
- Herstellung erster Prüfpräparate
Phase 1: Sicherheit & Verträglichkeit
Ziel: Untersuchung der Sicherheit beim Menschen.
Teilnehmer: Kleine Gruppe (20–100), meist gesunde Freiwillige.
Maßnahmen:
- Bestimmung der maximal verträglichen Dosis (MTD)
- Erfassung von Nebenwirkungen (unerwünschte Wirkungen)
- Untersuchung der Pharmakokinetik (z. B. Aufnahme, Verstoffwechselung, Ausscheidung)
- Erste Hinweise auf Pharmakodynamik (Wirkmechanismus)
Phase 2: Wirksamkeit & Dosisfindung
Ziel: Prüfung der Wirksamkeit und optimale Dosierung bei Patienten.
Teilnehmer: 100–500 Patienten mit der Zielkrankheit.
Maßnahmen:
- Vergleich unterschiedlicher Dosierungen
- Weitere Sicherheitsüberprüfung
- Erste Hinweise auf therapeutische Wirkung
- Häufig randomisiert und kontrolliert (z. B. Placebo)
Phase 3: Bestätigung der Wirksamkeit & Vergleich mit Standardtherapie
Ziel: Nachweis der klinischen Wirksamkeit und Überprüfung der Sicherheit im großen Maßstab.
Teilnehmer: 1.000–5.000 oder mehr Patienten.
Maßnahmen:
- Vergleich mit bestehender Standardtherapie
- Statistisch robuste Aussagen zur Wirksamkeit
- Erfassung seltener Nebenwirkungen
- Grundlage für die Zulassungsentscheidung durch Behörden
Nach Phase 3:
- Zulassungsverfahren
- Einreichung der Daten bei Zulassungsbehörden (z. B. EMA, FDA)
- Prüfung von Qualität, Sicherheit, Wirksamkeit
Ziel: Marktzulassung